如虎添翼!西湖大学开发全新递送系统,让CRISPR基因编辑更高效

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来源:生物世界
2024-12-05 11:09:51
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核心提示:自诞生以来,CRISPR-Cas9这把"基因魔剪"虽然掀起了生命科学研究的革命性浪潮。然而,面对那些"油盐不进"的难转染细胞,特别是原代免疫细胞,这把基因魔剪却常常无处施展。

自诞生以来,CRISPR-Cas9这把"基因魔剪"虽然掀起了生命科学研究的革命性浪潮。然而,面对那些"油盐不进"的难转染细胞,特别是原代免疫细胞,这把基因魔剪却常常无处施展。

现在,这个难题终于迎来突破性解决方案!西湖凝聚体携手西湖大学研究团队重磅推出ProteanFect CRISPRMax Cas9基因编辑试剂盒。这款全球首个基于内源蛋白凝聚体的转染试剂,采用先进的mRNA递送技术,开创了非病毒、非电转、非脂质体的全新递送策略,不受核酸大小限制,高效递送Cas9 mRNA,让原代免疫细胞这样难转染细胞的基因编辑不再是难题。基于ProteanFect进行免疫细胞基因编辑的成果,也将在本周举行的美国血液学会(ASH)年会上做口头报道,期待与各位同行进行交流。

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图1:使用ProteanFect CRISPRMax Cas9试剂盒在人原代T细胞和小鼠原代T细胞中实现高效基因编辑,基因编辑效率范围为67%-88%。

CRISPR编辑系统递送方式对比

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突破性创新:基于ProteanFect内源蛋白递送的mRNA-Based CRISPR Cas9技术

创新原理

面对现有递送方法的种种局限,西湖凝聚体开发出基于生物分子凝聚体的全新递送技术——ProteanFect。这项技术的核心在于充分利用生物凝聚体的天然生物学机制:ProteanFect蛋白分子能够在体外与核酸自组装成高度规律的球体结构(见图2)。

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图2:ProteanFect蛋白分子与mRNA可在体外自组装形成蛋白纳米颗粒。

这种自组装而成的ProteanFect-核酸复合物能够通过细胞的主动摄入高效进入细胞内,迅速释放核酸分子,实现基因表达,同时天然降解其余蛋白(图3)。

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图3:ProteanFect核酸递送原理示意图

ProteanFect CRISPRMax Cas9基因编辑方式

1. 通过共转染Cas9 mRNA与sgRNA,成功表达Cas9蛋白。

2. Cas9蛋白与sgRNA在细胞内自组装形成RNP复合物。

3. RNP复合物进入细胞核并实现高效基因编辑。

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图4:ProteanFect基因编辑方式原理示意图

ProteanFect CRISPRMax Cas9基因编辑卓越优势

✨ 高效性能 - 转染效率可达70%-95%,可同时递送多种核酸,共表达率超90%,适用于人源和小鼠原代免疫细胞

✨ 卓越安全性 - 非病毒、非电转、非脂质体设计 - 基于内源蛋白,生物相容性极佳 - 显著降低细胞损伤

✨ 操作便捷 - 标准化的实验流程 - 无需复杂的预处理步骤 - 可重复性高

✨ 系统灵活 – 不受细胞数量限制,从103 – 108 次细胞都可以转染

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